Novi tretman koristi mali molekul koji oživljava oštećene ćelije mrežnjače i povećava njihovu osetljivost na svetlost
Prvi rezultati pokazuju da je tretman bezbedan i da su neki učesnici imali kratkoročna poboljšanja u percepciji svetlosti i svakodnevnim zadacima
Istraživači sa Univerziteta u Adelejdu u Australiji sproveli su prvo ispitivanje na ljudima nove vrste lečenja za vodeći uzrok slepila kod odraslih radnog doba, sa obećavajućim rezultatima.
Retinitis pigmentoza je genetsko stanje kod koga ćelije mrežnjače odgovorne za detekciju svetlosti ne funkcionišu pravilno, što dovodi do progresivnog slepila. Trenutne mogućnosti lečenja za kasnije stadijume bolesti su ograničene i ne postoji lek.
Sada, novi pristup lečenju bolesti pruža novu nadu.
U saradnji sa istraživačima sa Univerziteta u Vašingtonu, stručnjaci sa Univerziteta u Adelejdu sproveli su malo pilot ispitivanje kako bi videli da li ljudi mogu bezbedno da tolerišu potencijalnu terapiju zasnovanu na molekulu.
Mali molekul oživljava neke od oštećenih ćelija mrežnjače
Otkrili su da kada je mali molekul ubrizgan u oko, on oživljava neke od oštećenih ćelija mrežnjače, čineći ih ponovo osetljivim na svetlost. Ovo se dešavalo čak i nakon što su normalne ćelije koje osećaju svetlost izgubljene.
- Ono što je prvobitno počelo kao veoma malo ispitivanje bezbednosti leka sada je otvorilo mogućnost potpuno novog načina lečenja degenerativnih očnih bolesti - kaže Robert Kason, profesor i glavni istraživač Medicinskog fakulteta Univerzitet u Adelejdu:
- Ovo je prvo kliničko ispitivanje leka za fotoprekidač na ljudima. Za razliku od genskih terapija, koje ciljaju specifične mutacije, ovaj pristup bi potencijalno mogao da se koristi kod mnogih različitih oblika degeneracije mrežnjače. Takođe izbegava potrebu za genetskom modifikacijom, što pojednostavljuje lečenje i može da smanji izike.
Nekoliko učesnika u malom ispitivanju prijavilo je kratkoročna poboljšanja u sposobnosti obavljanja vizuelnih testova, uključujući zadatke hodanja.
Jedan učesnik sa teško oštećenim ćelijama mrežnjače prijavio je veću svest o percepciji svetlosti u roku od dva dana od primanja tretmana.
- Utvrdili smo da je tretman dobro podnošljiv, bez ozbiljnih neželjenih događaja i bez dokaza o štetnim efektima na oko. Takođe smo videli rane signale koji ukazuju na to da lek može imati biološki efekat – neki učesnici su prijavili promene u percepciji svetlosti, a snimanje mozga je pokazalo aktivnost u vizuelnim delovima mozga nakon tretmana. Iako je ovo svakako pozitivno, mora se naglasiti da su to preliminarni nalazi i da ih je potrebno potvrditi u većim studijama - rekao je profesor Kason.
U toku veće ispitivanje druge faze
Nalazi su objavljeni u časopisu Nature Medicine, a u toku je veće ispitivanje faze 2 kako bi se rigoroznije procenilo da li ovaj tretman može poboljšati vid.
- U širem smislu, ovaj rad uspostavlja novu platformu za restauraciju vida koja bi se mogla dalje razvijati za bolesti mrežnjače izvan pigmentoze retinitisa - rekao je profesor Kason.
Retinitis pigmentoza je nasledno stanje koje uzrokuje da ćelije u mrežnjači postepeno prestaju da rade. Kako se to dešava, vid se polako pogoršava. Mnogi ljudi sa retinitis pigmentozom imaju značajan gubitak vida do odraslog doba.
