Pre terapije, bila je zavisna od dnevnih transfuzija krvi i lekova za razređivanje krvi zbog teških simptoma
Više od 10 godina bolesti zamenjeno je brzom i potpunom remisijom bez potrebe za daljim lečenjem ili transfuzijama
Žena od 47 godina u Nemačkoj sa tri različite autoimune bolesti ušla je u potpunu remisiju nakon što je prošla eksperimentalni tretman koji je efikasno resetovao njen imuni sistem.
Kako bi se nosila sa svojim stanjem, od kojih su dve uticale na njena krvna zrnca, ona je ranije morala svakodnevno da prima transfuzije krvi.
Dobila je terapiju himernim antigenskim receptorom (CAR-) T ćelijama, koja podrazumeva ekstrakciju uzorka imunih ćelija, njihovo "superpunjenje" protiv određene mete i vraćanje u telo.
U roku od nekoliko nedelja lečenja, simptomi pacijentkinje su se poboljšali i više joj nisu potrebne transfuzije krvi, čak ni skoro godinu dana nakon terapije.
- Tretman je bio izuzetno efikasan u otklanjanju sva tri autoimuna stanja odjednom. Nakon što je bila bolesna više od decenije, pacijentkinja je sada u remisiji bez lečenja i može se vratiti gotovo normalnom životu. Ova terapija je značajno poboljšala kvalitet njenog života - kaže Fabijan Miler, hematolog u Univerzitetskoj bolnici u Erlangenu u Nemačkoj.
Bolesti od kojih je bolovala
Primarno stanje pacijenta bila je autoimuna hemolitička anemija (AIHA), retka bolest koja se javlja kada imuni sistem počne da napada crvena krvna zrnca.
Kasnije su joj dijagnostikovane još dve povezane autoimune bolesti.
Prva je bila sindrom antifosfolipidnih antitela (APLAS), kod kojeg imune ćelije pogrešno napadaju tkiva, što dovodi do stvaranja krvnih ugrušaka. Druga je bila imuna trombocitopenija (ITP), gde imune ćelije napadaju trombocite, male fragmente ćelija koji sprečavaju prekomerno krvarenje.
Zbog ova tri stanja pacijentkinja je svakodnevno morala da prima transfuzije krvi i redovno je uzimala lekove za razređivanje krvi kako bi sprečila stvaranje ugrušaka.
Nijedan od devet tretmana nije delovao
Tokom nekoliko godina je prošla devet različitih vrsta tretmana kako bi pokušala da poboljša svoje zdravlje i kvalitet života, ali nijedan nije dugo delovao.
U novoj studiji koja je objavljen u časopisu Med 9. aprila ove godine, pacijentkinja je primila CAR-T ćelijsku terapiju, koja pokazuje sve veće obećanje u lečenju raznih vrsta raka. Umesto korišćenja hemikalija ili zračenja za uništavanje ćelija raka, ovaj tretman koristi sopstveni imuni sistem tela, učeći ga da efikasnije lovi određenu metu.
Tim koji stoji iza ovog rada je prethodno podesio CAR-T ćelijsku terapiju za borbu protiv drugih autoimunih bolesti, uključujući više od pet pacijenata sa lupusom koji su svi ušli u remisiju.
U ovom slučaju, čini se da svi problemi pacijentkinje potiču od B ćelija, koje proizvode antitela kao deo adaptivnog imunog odgovora. Međutim, njene B ćelije su poludele i davale su instrukcije ostatku njenog imunog sistema da napada zdrava crvena krvna zrnca, trombocite i druga tkiva.
Zdravlje joj se poboljšalo odmah nakon prve infuzije CAR-T ćelija
Dakle, istraživači su izolovali njene T ćelije i modifikovali ih da napadaju protein pod nazivom CD19, koji se nalazi na površini B ćelija. Zatim su vraćene u krvotok pacijentkinje, gde su mogle da počnu da ubijaju njene lažne B ćelije.
I zaista, njeno zdravlje je počelo da se poboljšava gotovo odmah nakon samo jedne infuzije CAR-T ćelija. Sedam dana nakon tretmana, više joj nisu bile potrebne transfuzije krvi.
- Nakon otpusta desetog dana, pacijentkinja je doživela brzo i značajno povećanje fizičke snage i bila je u stanju da obavlja normalne svakodnevne aktivnosti - napisali su istraživači su svom radu.
Do 25. dana, biomarkeri su pokazali da je ušla u potpunu remisiju.
Nivo hemoglobina, proteina koji se nalazi na crvenim krvnim zrncima, vratio se u normalu nakon što je bio znatno smanjen, tako da je njegovo povećanje ukazivalo na to da se te ćelije više ne uništavaju.
Broj njenih trombocita se stabilizovao, a antitela koja izazivaju stvaranje krvnih ugrušaka su takođe pala i na kraju postala nemerljiva.
- Nakon više od 10 godina bolesti, krvna slika pacijenta se normalizovala u roku od samo nekoliko nedelja. Brzina i dubina odgovora bili su izuzetni - kaže Miler.
Posle 322 dana, pacijentove B ćelije su počele da se vraćaju, ali, što je važno, skoro sve su bile "naivne", što znači da nisu zadržale imunološku memoriju i stoga nisu napadale zdrave ćelije.
Prestala da pije lekove
Otprilike u isto vreme, pacijentkinja je mogla da prestane da uzima lekove kako bi sprečila stvaranje krvnih ugrušaka, bez ikakvih znakova stvaranja novih ugrušaka. Nisu primećeni drugi negativni neželjeni efekti lečenja.
Neki od njenih biomarkera ostaju blago povišeni u poređenju sa zdravim pacijentima, ali to bi mogli biti dugotrajni efekti njenih mnogih prethodnih tretmana, kaže tim.
Iako jedna studija slučaja ne može potvrditi da će terapija delovati kod svakog pacijenta, rezultati su veoma obećavajući. Naučnici napominju da su potrebna dalja kontrolisana klinička ispitivanja.
- Verujemo da bi ranija upotreba CAR-T terapije kod pacijenata sa teškom autoimunom bolešću mogla pomoći u sprečavanju komplikacija nastalih godinama neefikasnih tretmana - kaže Miler:
- Ako možemo da intervenišemo ranije, možda ćemo moći da zaustavimo proces bolesti, izbegnemo oštećenje organa i vratimo pacijentima njihove živote.